התקדמות המחקרים הקליניים במיקרו-דיסטרופין

04/07/2019

ביום שישי, 29 ביוני 2019, במסגרת הכנס השנתי של PPMD, חברות סוליד, פייזר וסרפטה הציגו את התקדמות המחקר שלהם במיקרו-דיסטרופין.

כל אחת מהחברות פיתחה גרסה שונה של הטיפול אשר מורכב מ-3 מרכיבים:

  1. גרסה מקוצרת של חלבון הדיסטרופין
  2. "מתג" ייחודי אשר מפעיל את סינתזת החלבון בתוך השרירים
  3. וירוס של AAV אשר מביא את המתג והחלבון בעיקר לתאי שריר (ולב) ונמנע מחדירה לתאים אחרים

חברת סוליד בדקה את הטיפול במינון הנמוך ב-3 מטופלים. במטופלים האלו לא ראו עלייה משמעותית בכמות הדיסטרופין לאחר הטיפול (עד 5%), עקב כך החברה הגבירה את המינון למקסימלי. חדשות אחרונות של המחקר הגנטי מחברת סוליד ניתן לקרוא כאן

חברת סרפטה נתנה את הטיפול הגנטי שלה ל-4 ילדים, בני 4 עד 6 שנים, ובכולם הראו תוצאות חיוביות לאורך 9 חודשים לאחר מתן הטיפול: עלייה בכמות החלבון עד ל 80% וגם שיפור מבחינת התפקוד. היום סרפטה ממשיכה לבדוק את הטיפול ב-24 מטופלים נוספים שחלק מהם מקבלים פלסיבו. לקראת סוף 2019 חברת סרפטה אמורה לפרסם את תוצאות הטיפול.

חברת פייזר פרסמה לראשונה את תוצאות הטיפול הגנטי שלה עכשיו בכנס של PPMD. הם בדקו 2 מינונים של הטיפול: מינון הנמוך במחצית מזה של חברת סרפטה ומינון שגבוה ממנו פי 1.5 . כתוצאה מהמינון הגבוהה נוצר כ-30% של מיני-דיסטרופין וחל שיפור משמעותי בתפקוד פיזי שנה לאחר מתן הטיפול במינון הנמוך.

יש לציין שחברת סוליד וחברת פייזר השתמשו באותו סוג של ווירוס AAV-9. ובמהלך המחקר שלהם נצפו תופעות לוואי משמעותיות אצל המטופלים. ייתכן ואת וגילם הבוגר יותר של המטופלים של חברות פייזר וסרפטה גרם לתופעות לוואי חריגות יותר. הנושא של תגובה חיסונית לטיפולים גנטיים הניתנים באמצעות הווירוסים עדיין לא ברור ונמצא תחת מחקר.

כאן ניתן לראות את השידור על התקדמות הטיפולים הגנטיים במיקרו-דיסטרופין המוצגים ע"י שלושת החברות (דקה 31).