החברות Santhera ו-ReveraGen מכריזות על תוצאות חיוביות בטיפול בתרופה ומורולון (Vamorolone) לאחר השלמת מחקר VISION-DMD

25/11/2021

מטרתו של מחקר זה (שלב 2b) הייתה לבדוק את היעילות והבטיחות של התרופה ומורולון בהשוואה לטיפול בסטרואידים מסוג פדניזון ולפלצבו. להלן עיקרי התוצאות:

  • יעילות התרופה ומורולון הוכחה לאורך כל המחקר. התוצאות החיוביות שהוצגו בשבוע 24 נשמרו גם בשבוע 48 בשני המנונים.
  • לטיפול במינון של 6 מ"ג/ק"ג היה יתרון על הטיפול ב 2 מ"ג/ק"ג בבדיקות -זמן מעבר לעמידה (TTST) ו-6 דקות הליכה. במבחן ה NSAA ו-10 מטר ריצה לא נצפה הבדל משמעותי בין המינונים.
  • התרופה הציגה פרופיל בטיחות וסבילות טוב לאורך כל המחקר. 98% מהנבדקים המשיכו את השתתפותם ונטילת התרופה גם בחלק השני של המחקר.
  • במעבר מטיפול בפרדניזון לוומורולון (חלק II של המחקר) לא נצפתה פגיעה במדדי היעילות שנלקחו. יתרה מזאת, היה שיפור בתופעות הלוואי ככלל ובאלו הקשורות לטיפול בסטרואידים בפרט. בעיקר נצפה שיפור בהפרעות ההתנהגות ועיכוב בגדילה
  • קצב הגדילה ומדד ה- BMI היו יציבים לאורך המחקר בקבוצות הטיפול בומורולון
  • בסה"כ הטיפול היה נסבל ובטוח. במהלך המחקר דווח על 3 תופעות לוואי חמורות אך אלו לא נקשרו לדעת החוקרים לטיפול בומורולון.

במחקר השתתפו נבדקים בני 4-7. המחקר חולק לשני חלקים: חלק I- נמשך כ 24 שבועות וכלל קבוצות טיפול בומורולון בשני מינונים (6 או-2 מ"ג/ לק"ג), קבוצה שקיבלה פרדניזון וקבוצה שטופלה בפלצבו. חלק II- המשך המחקר, עד לשבוע 48 בו קיבלו כל המשתתפים את התרופה ומורולון באחד משני המינונים לעיל. סה"כ השלימו את המחקר 112 נבדקים.

החברות ממשיכות בניתוח הנתונים וצפויות להגיש את התרופה לאישור ה FDA במחצית הראשונה של שנת 2022

לקריאת הפרסום המלא