אושרה תרופה לדושן לדילוג על אקסון 53

13/12/2019

וואו, איזו התרגשות!!!
תרופה לדושן אושרה על ידי ה FDA.
התרופה golodirsen ניתנת בזריקה ומיועדת לטיפול בחולי דושן שיש להם צורך לדילוג על אקסון 53.
עוד 8% מהחולים יוכלו לקבל טיפול שאנו מקווים שיאט את התקדמות המחלה.

להלן רשימת מוטציות חסר אפשריות המתאימות לדילוג על אקסון 53 : 42-52, 45-52, 47-52
.54-58 ,52 ,50-52 ,49-52 ,48-52
אם יש לכם שאלה לגבי ההתאמה של ילדכם לתרופה, אתם מוזמנים לפנות למילה רכזת המחקר שלנו בטלפון 050-5535590 או במייל mila@littlesteps.org.il

קישור לפרסום המלא