עדכון על מחקר המיקרו-דיסטרופין של חברת סרפטה

ד"ר ג'רי מנדל, החוקר המוביל את המחקר הטיפולי במיקרו- דיסטרופין של חברת סרפטה, הציג אתמול בכנס הבינלאומי לחקר השריר המתקיים בימים האלו בארגנטינה, את התוצאות העדכניות של המחקר.

מחקר זה החל בינואר 2018 ועד היום 4 מטופלים קיבלו את הטיפול הניתן בעירוי. במסגרת הטיפול מכניסים לגוף את גן הדיסטרופין המקוצר. הוא מיועד להיכנס לתוך תאי השריר ולייצר גרסה מקוצרת אבל מתפקדת, של החלבון החסר.

 תוצאות שהוצגו עכשיו כוללות נתונים על 4 ילדים ותואמות את התוצאות הקודמות שהתפרסמו ביוני, שהתקבלו מהטיפול בשלושה חולים.

הדברים העיקריים שניתן להסיק מהמצגת של ד"ר גרי מנדל:

  • כל המטופלים הראו שיפור בתפקוד הפיזי לפי כל הסוגי המבחנים התפקודיים שהם נבחנו. ארבעתם הלכו, קמו וטיפסו טוב יותר מאשר ההתנהלות הרגילה האופיינית לדושן.
  • בביופסיות השריר של ארבעת המטופלים רואים היווצרות משמעותית של הדיסטרופין לעומת המצב ההתחלתי שלהם בו לא היתה דיסטרופין בשריר.
  • לאורך כל התקופה מתחילת מתן הטיפולים (כ 9 חודשים) לא נצפו תופעות לוואי רציניות.

מנכ"ל חברת סרפטה, דאג אינגרם, אמר בכנס כי "התוצאות המעודדות שראינו בעבר וחיזקנו אצל המטופל הרביעי, מחזקות את נחישותנו לעבור במהירות למחקר רחב יותר". החברה מתכננת להתחיל נרחב בתרופה עד סוף 2018.

 

מידע נוסף על התוצאות שפורסמו ניתן למצוא בקישור המצורף.

למרות התוצאות המרשימות צריך לזכור שהמחקר עדיין בתחילת הדרך ועוד בדיקות ומדידות צריכות להיעשות על מנת לתמוך ביעילות ובטיחות הטיפול.