עדכון על מחקר המיקרודיסטרופין של חברת סרפטה

04/10/2018

ד"ר ג'רי מנדל, החוקר המוביל את המחקר בטיפול במיקרו דיסטרופין של חברת סרפטה עידכן אתמול על תוצאות המחקר במסגרת הכנס הבינלאומי לחקר השריר המתקיים בימים האלו.

מחקר זה החל בינואר 2018 ועד היום ארבעה חולים קיבלו את התרופה הניתנת כעירוי המכיל את הגן המקוצר המבטא את  החלבון מיקרו-דיסטרופין. הגן המיועד להכניס לתוך תאי השריר ולייצר את החלבון החסר.

התוצאות שהוצגו עכשיו תואמות את התוצאות הקודמות שהתפרסמו ביוני לאחר בדיקת הטיפול על 3 מטופלים.

הדברים העיקריים שניתן להסיק מהמצגת של ד"ר גרי מנדל:

  • כל המטופלים הראו שיפור בתפקוד הפיזי לפי כל הסוגי המבחנים התפקודיים שהם נבחנו. הילדים שקיבלו את הטיפול ביצעו פעולות כמו קימה, עליה במדרגות והליכה, טוב יותר ביחס לילדים שלא מטופלים בתרופה (על פי נתונים היסטוריים).
  • בביופסיות השריר של ארבעת המטופלים רואים היווצרות משמעותית של דיסטרופין.
  • מתחילת הטיפול בתרופה, לפני כתשעה חודשים, לא נצפו תופעות לוואי רציניות כתוצאה מהטיפול.

דאג אינגרם, מנכ"ל חברת סרפטה אמר בכנס כי "התוצאות המעודדות שראינו בעבר והמשיכו גם אצל המטופל הרביעי, מחזקות את נחישותנו לעבור במהירות למחקר ההמשך". החברה מקווה להתחיל את מחקר ההמשך בטיפול עד סוף 2018.

פרטים נוספים על התוצאות שהוצגו ניתן למצוא בהודעה לעיתונות שהוציא חברת סרפטה

למידע נוסף על המחקר לחץ כאן

למרות התוצאות המרשימות צריך לזכור שהמחקר עדיין בתחילת דרכו וכי יש לערוך עוד בדיקות ומדידות על מנת לתמוך ביעילות ובטיחות הטיפול.