עדכון על השהיית מחקר המיקרו דיסטרופין של סרפטה

26/07/2018

השהיית ניסוי קליני במיקרו דיסטרופין של חברת סרפטה.

חברת סרפטה הודיעה כי ה FDA הורה להם להשהות את המחקר בטיפול המיני-דיסטרופין. הסיבה להשהייה אינה רפואית אלא בעיה שהתגלתה ע"י חברה חיצונית אשר מספקת את החומר הגנטי שמוזרק בטיפול.

החברה פרסמה מכתב לציבור הרחב בו הוא הסבירה שחברת סרפטה מבינה את מקור הבעיה ויחד עם בית החולים בו מתבצע המחקר כבר גיבשו תוכנית כדי שמור על המשך לוחות זמנים של המחקר.

תחום המחקרים הקליניים מתפתח מהר מאוד. בחודש האחרון ה- FDA פרסם פרוטוקולים עם הנחיות לגבי טיפולים גנטיים. הפרוטוקולים מספקים את המידע המעודכן לגבי הדרישות והציפיות מהניסויים הקליניים המערבים טיפול גני., לדוגמא על פי ההנחיות החדשות, במקרים מסוימים מאפשרים להשתמש בתוצאות של השלב 1/2 בתור התוצאות המכריעות.