עדכון מחברת סוליד ביו על התקדמות המחקר במיקרו דיסטרופין

13/11/2018
חברת סוליד ביו פירסמה היום את תוצאותיה הפיננסיים של החברה לרבעון השלישי ועדכונים מהמחקר.
על פי עדכון החברה, עד היום גויסו למחקר שישה מטופלים: שלושה מהם קיבלו את הטיפול הגנטי שמכניס את הגן למיקרו-דיסטרופין ושלושה אחרים קיבלו פלסבו.
באביב 2019 חברת סוליד מתכוונת לפרסם את התוצאות המוקדמות של הטיפול, הכוללות גם תוצאות הביופסיה של המטופלים.
לא נצפו תופעות לוואי משמעותיות בשני המטופלים האחרונים שקיבלו את הטיפול. תופעה של ירידה בטסיות הדם שנצפו אצל המטופל הראשון ואף גרמו לעצירת המחקר, לא היתה משמעותית מבחינת סכנה בריאותית.
לפני כחודש קיבלה חברת סוליד אישור מה FDA להמשך המחקר במסגרת המסלול המהיר שנועד לקצר את זמני מחקר והליכי אישורים עבור התרופות למחלות קשות שאין להן מענה.