עדכון מחברה SUMMIT על תוצאות שלב 2 של המחקר

05/02/2018

חדשות מעודדות ממחקר קליני PhaseOut DMD של חברת Summit.

חברת SUMMIT פרסמה היום תוצאות ביניים של 24 שבועות של המחקר הקליני PhaseOut DMD.

המחקר נמצא בשלב 2, בתווית פתוחה ובוחן את הרעיון החדש של טיפול במחלה דרך הגברת היצור של חלבון היוטרופין, הנוצר בשלבים ראשוניים של התפתחות השרירים ודומה ב-80% במבנה לדיסטרופין.

הטיפול מתאים לכל אוכלוסיית חולי דושן בלי קשר למוטציה גנטית.

במהלך המחקר נעשה מעקב אחרי מצב הדלקת בשריר והיחס בין כמות תאי השריר לעומת תאי שומן. בנוסף נבדקה יעילות היצור של החלבון החדש יוטרופין וכמובן תפקוד פיזיקלי.

הטיפול באיזוטרומיד (השם הרפואי של התרופה) מעכב הדרדרות במצב השריר,  ומעלה את יצור של החלבון דיסטרופין בתאי השריר. הפרמטרים שנצפו לאחר טיפול של 24 שבועות:

  • עליה של 7% בחלבון היוטרופין בתאי השריר.
  • ירידה ב 23% של המיוזין העוברי המהווה ביומרקר לפגיע בשרירים.
  • מרחק הליכה במבחן של 6 דקות ירד תוך 24 שבועת בממוצע מ- 404 מטר ל395  עבור 39 משתתפים. (…… כאן חיפשתי אזה רפרנס לגבי הנתון ומצאתי את זה http://currents.plos.org/md/article/percent-predicted-6-minute-walk-3vct9230jm3zg-1/ ששם מופיעה ירידה של 14% תוך 52 שבועות. אם לעשות השוואת הנתונים ההם לנתוני סאמיט אז שם זה 6% במאמר לעומת 2% בסאמיט )

לפרטים נוספים ניתן לקרוא את הידיעה  לתקשורת של החברה:

http://otp.investis.com/clients/uk/summit_corporation_plc/rns/regulatory-story.aspx?cid=1575&newsid=970514

נכון להיום חברת סאמיט מגבירה את קצב ההכנות לקראת מחקר קליני בינלאומי שצפוי להתקיים גם בארץ!!

בתאריך 7/2 החברה תערוך webinar עם הסבר התוצאות..