הצלחה של מחקר על כלבים בשיטת קריספר למציאת טיפול בדושן

02/09/2018

תיקון הגן הפגום של דיסטרופין ע"י מערכת CRISPR/Cas9 גרמה ליצור של 92% של חלבון הדיסטרופין בכלבים.

ד"ר אריק אלסון  Dr. Eric Olson יחד עם צוות החוקרים מאוניברסיטת טקסס בשיתוף עם Royal Veterinary College  מלונדון בדקו את הטיפול הגני על מערכת CRISPR/Cas9 על 4 כלבים מגזע ביגל.

הכלבים שהשתתפו במחקר היו עם מוטציית חסר באקסון 50, המופיעה באופן טבעי בכלבים ומתרחשת בתדירות די גבוהה בקרב בני אדם. הכלבים סבלו מתסמינים האופייניים למחלת דושן: חולשה, ניוון והיווצרות רקמת צלקת (פיברוזיס).

הטיפול במערכת CRISPR/Cas9 גורם לחיתוך ה-DNA באזור החיבור של אקסון51 וכתוצאה מכך המערכת מדלגת על החיבור הבעיתי 49-50 ויוצרת חיבור תקין  49-52 המוביל להיווצרות הדיסטרופין.

בניסוי בדקו 2 צורות מתן הטיפול: זריקה מקומית או אינפוזיה תוך וורידית (מתן סיסטמי של התרופה). השיטה הראשונה נמצאה כלא יעילה, אך מתן התרופה בעירוי גרם ליצור החלבון ברמה של 92% מהנורמה.

חשוב לציין שבניסוי לא נמצאו פגיעות בגנים אחרים כתוצאה מהטיפול.

מערכת  CRISPR/Cas9 הינה מערכת בעלת פוטנציאל אדיר לתקן הגן הפגום באופן מדויק וחד פעמי ללא שימוש מתמיד בטיפול לאורך כל החיים. הצלחת הטיפול בכלבים נותנת תיקווה גדולה כי מדובר בחיה שיותר דומה לנו, בני אדם, מבחינת תסמינים וחומרת המחלה מאשר עכברים.

נמשיך לעקוב ונקווה שהמחקר יתקדם בצורה בטוחה ומהירה לניסויים קליניים.

לקריאת הפרסום המלא – לחצו כאן